艾滋病毒分为1型（HIV-1）和2型（HIV-2），全球绝大多数HIV感染为HIV-1，约有3800万人，虽然可采用抗病毒治疗，但患者需终身用药，以将体内病毒载量控制在很低的范围内，从而拥有与正常人相近的寿命与健康状况。这是因为HIV-1可长期潜伏于免疫细胞CD4+中，一旦停止了抗逆转录病毒治疗（ART），潜伏的HIV-1就会“卷土重来”。因此，如何“治愈”艾滋病一直是研究重点。

 2008年的国际艾滋病大会上，全球首位艾滋病感染治愈“柏林患者”刷新了艾滋病治疗历史，而后相继有“伦敦患者” “杜塞尔多夫患者”被成功治愈。2023年3月16日，医学领域再度传来好消息，顶刊《细胞》（Cell）在线发表重磅报道，一位同时患有急性髓系白血病（AML）和艾滋病的“纽约患者”接受干细胞移植37个月后，停止了抗艾滋病毒治疗，之后她的体内连续18个月没有检测到HIV-1。这也是全球第四例被“治愈”的艾滋病患者。

截图来源：Cell

 趋化因子受体5（CCR5，白细胞表面的一种蛋白受体）是HIV-1进入CD4+免疫细胞的主要受体，只有与CCR5结合，HIV-1才能进入免疫细胞。

 CCR5基因存在一种罕见的自然突变（CCR5Δ32/Δ32），使得HIV-1无法通过CCR5进入免疫细胞，相当于锁上了门，阻止HIV-1入侵免疫细胞。如果可接受携带这种突变基因的造血干细胞移植，就有希望“治愈”HIV感染。

 大约有10%的北欧白人携带这种突变，但仅有1%的人是纯合突变，在其他人种中更为罕见。考虑到几乎不可能找到与“纽约患者”相匹配的供体，研究人员想到了血库脐带血，最终“纽约患者”接受了来自与她亲人的骨髓，以及从血库获得的脐带血。换言之，医生为她同时进行了骨髓移植和脐带血移植。

 2017年，患者接受了具有CCR5Δ32/Δ32基因突变的脐带血干细胞移植，移植后患者病情开始缓解，骨髓活检显示AML持续缓解，CCR5Δ32/Δ32脐带供血者细胞嵌合率为100%，也没有出现干细胞移植的常见不良反应——“移植物抗宿主病”（GVH）。

 到第55个月随访时，所有实验室检验均没有检测到HIV，这意味着“纽约患者”的艾滋病和癌症同时得到了“治愈”。

▲干细胞移植治疗过程（图片来源：参考文献[1]）

 加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院的儿科专家黛博拉·佩尔绍德（Deborah Persaud）表示：“使用携带CCR5Δ32/Δ32突变的干细胞为同时患有白血病和艾滋病的患者提供了二合一的治疗方式。”不过由于干细胞移植是侵入性操作，目前仅考虑用于有明确移植适应证的人群，而非单独用于治疗艾滋病，而且在患者移植前，还需要通过化疗或放疗破坏现有的免疫系统。

 结合过往3位被成功“治愈”的患者治疗经历，本次研究指出了患者“治愈”得益于具有CCR5Δ32/Δ32突变的干细胞移植，若移植的干细胞不携带这种突变，则无法“治愈”艾滋病。

 加州大学洛杉矶分校（UCLA）医学院儿科传染病主任YvonneBryson博士表示：“我们已经找到了300多个脐带血的单位，后续还要持续寻找到携带CCR5Δ32/Δ32突变的脐带血，仍需多方共同努力。”